На 29 јуни,Се огласија од Intercept Pharmaceuticalsдека добила комплетна нова апликација за лекови од американската ФДА во врска со нејзиниот FXR агонист бетихолна киселина (OCA) за фиброза предизвикана од безалкохолен стеатохепатитис (NASH) Писмо за одговор (CRL).FDA наведе во CRL дека врз основа на досега разгледаните податоци, верува дека очекуваните придобивки од лекот врз основа на крајните точки на алтернативните хистопатолошки испитувања сè уште се неизвесни, а придобивките од третманот не ги надминуваат потенцијалните ризици, па затоа не поддржува забрзано одобрување на OCA за третман на NASH пациенти кои предизвикуваат фиброза на црниот дроб.

Марк Прузански, претседател и извршен директор на Intercept, ги коментираше резултатите: „За време на процесот на прегледување, ФДА никогаш не соопштуваше информации за забрзување на одобрувањето на OCA и ние цврсто веруваме дека сите доставени податоци досега ги исполнуваат барањата на FDA и јасно го поддржуваат позитивниот профитен ризик на OCA.Жалиме за овој CRL.FDA постепено ја зголемуваше сложеноста на хистолошките крајни точки, создавајќи на тој начин многу висока бариера за поминување.До сега,OCAе само во клучни три фази.Ова барање беше исполнето во текот на студијата.Планираме да се сретнеме со FDA што е можно поскоро за да разговараме за тоа како да го поминеме планот за одобрување на информациите за CRL во иднина“.

Во трката за зграпчување на првиот лек NASH на листата, Intercept отсекогаш бил на водечка позиција и моментално е единствената компанија што добила позитивни податоци за тестирање во доцната фаза.Како моќен и специфичен агонист на фарнесоидниот X рецептор (FXR),OCAпретходно постигна позитивни резултати во клиничкото испитување во фаза 3 наречено РЕГЕНЕРАТИ.Податоците покажаа дека умерена до тешка NASH кои примале високи дози наOCAКај пациентите, една четвртина од симптомите на фиброза на црниот дроб се значително подобрени, а состојбата не е влошена.

FDA препорача Intercept да достави дополнителни привремени податоци за ефикасност и безбедност од тековната студија REGENERATE за поддршкаПотенцијалот на OCAзабрзано одобрување, и посочи дека долгорочните резултати од студијата треба да продолжат.

ИакоOCAпретходно е одобрено за друга ретка болест на црниот дроб (PBC), полето на NASH е огромно.Се проценува дека NASH влијае на милиони луѓе само во САД.Претходно, инвестициската банка JMP Securities процени дека врвната продажба на лекови Intercept може да достигне милијарди долари.Погодени од оваа лоша вест, цената на акциите на Intercept падна за речиси 40% во понеделникот на 47,25 долари по акција.Паднаа и цените на акциите на другите фармацевтски компании кои исто така го развија NASH.Меѓу нив, Мадригал падна за околу 6%, а Viking, Akero и GenFit паднаа за околу 1%.

Аналитичарот на Stifel, Дерек Арчила, напиша во извештајот до клиентот дека одбивањето се должи на несакани ефекти поврзани со третманот кои се случиле воOCA клиничко тестирање, односно некои пациенти примилеТретман OCA, се зголеми штетниот холестерол во телото, што пак ги прави да имаат поголема инциденца на кардиоваскуларен ризик.Имајќи предвид дека многу пациенти со NASH се веќе со прекумерна тежина или страдаат од дијабетес тип 2, ваквите несакани ефекти може да ја разбудат будноста на регулаторните агенции.Според барањата на FDA за дополнителни податоци од тестот, Intercept можеби ќе треба да почека барем до втората половина на 2022 година за да ги протолкува овие податоци.Надворешната анализа верува дека таквото долго одложување може да уништи дел од претходното акумулирано водство на Intercept, дозволувајќи им на другите конкуренти, вклучувајќи ги Madrigal Pharmaceuticals и Viking Therapeutics, да имаат шанса да го достигнат нивото.