Руксолитиниб е инхибитор со мала молекула на Јанус киназа кој се користи во третманот на миелофиброза со среден или висок ризик и резистентни форми на полицитемија вера и болест на графтот против домаќинот. Руксолитиниб е поврзан со минливи и обично благи покачувања на серумската аминотрансфераза за време на терапијата и со ретки случаи на самоограничена, клинички очигледна идиосинкратска акутна повреда на црниот дроб, како и со случаи на реактивирање на хепатитис Б кај осетливи индивидуи.

Руксолитиниб е орално биодостапен инхибитор на киназа поврзана со Јанус (ЈАК) со потенцијални антинеопластични и имуномодулирачки активности. Руксолитиниб специфично се врзува за протеините и ги инхибиратирозинкинази JAK 1 и 2, што може да доведе до намалување на воспалението и инхибиција на клеточната пролиферација. Патеката JAK-STAT (претворувач на сигнал и активатор на транскрипција) игра клучна улога во сигнализацијата на многу цитокини и фактори на раст и е вклучена во клеточната пролиферација, растот, хематопоезата и имунолошкиот одговор; JAK киназите може да се нагоре регулирани кај воспалителни болести, миелопролиферативни нарушувања и разни малигни тумори.

Руксолитиниб е апиразолсупституирана на позиција 1 со 2-цијано-1-циклопентилетил група и на позиција 3 со пироло[2,3-d]пиримидин-4-ил група. Се користи како фосфатна сол за третман на пациенти со средно или високоризична миелофиброза, вклучувајќи примарна миелофиброза, пост-полицитемија вера миелофиброза и пост-есенцијална тромбоцитемија миелофиброза. Има улога како антинеопластичен агенс и EC 2.7.10.2 (неспецифичен протеин-тирозинкиназа) инхибитор. Тоа е нитрил, апиролопиримидини член на пиразоли.